Génszerkesztésért ketten kapják a kémiai Nobel-díjat

Az indoklás szerint a két tudós a DNS célzott, rendkívül pontos szerkesztését lehetővé tévő CRISPR/Cas9 „genetikai olló” kifejlesztéséért részesül az elismerésben, amelyet előttük mindössze öt nő kapott meg. Ez az első alkalom, hogy egy tudományos Nobel-díjon kizárólag nők osztoznak.

Az általuk kidolgozott eljárás forradalmasította az élettudományokat, hozzájárul a rák elleni új terápiák kidolgozásához és valóra válthatja az örökletes betegségek gyógyításáról szóló álmokat – írták, hozzátéve: a kutatóknak módosítaniuk kell a géneket, ha meg akarják ismerni az élet belső működését. Ez időigényes, nehéz feladat volt, néha lehetetlen is. A CRISPR/Cas9 genetikai ollót használva azonban most már néhány hét alatt meg lehet változtatni az élet kódját.

„Hatalmas lehetőségek rejlenek ebben a genetikai eszközben mindnyájunk számára. Nem csak az alaptudományt forradalmasította, hanem innovatív terméseket is szült és úttörő új orvosi kezelésekhez fog vezetni” – emelte ki Claes Gustaffson, a kémiai Nobel-bizottság elnöke.

Mint oly gyakran a tudományban, a genetikai olló feltalálása is váratlan volt. Az ember számára egyik legártalmasabb baktériumot, a Streptococcus pyogenest tanulmányozva felfedezett egy korábban ismeretlen molekulát, a tracrRNA-t. Kimutatta, hogy a tracrRNA része a baktérium immunrendszerének (CRISPR/Cas), amely úgy ártalmatlanítja a vírusokat, hogy széthasítja a DNS-üket.

Emmanuelle Charpentier 2011-ben tette közzé eredményeit. Ugyanabban az évben kezdeményezte a közös munkát a tapasztalt biokémikus Jennifer Doudnával, aki kiterjedt ismeretekkel rendelkezett a DNS-hez hasonló polimer óriásmolekuláról, a ribonukleinsavról (RNS). Együtt sikerült kémcsőben újraalkotniuk a baktérium genetikai ollóját és egyszerűsíteniük az olló molekuláris komponenseit, hogy könnyebb legyen a használata. Ezután egy korszakalkotó kísérletben újraprogramozták a molekuláris ollót. Természetes formájában a genetikai olló a vírusok örökítőanyagát ismeri fel, Emmanuelle Charpentier és Jennifer Doudna azonban bebizonyította, hogy az ollót irányítás alá vonva bármilyen DNS-molekulát el tudnak vágni vele egy előre meghatározott helyen. Ahol a DNS-t elvágták, könnyű újraírni az élet kódját.

Amióta a két tudós 2012-ben felfedezte a CRISPR/Cas9 molekuláris ollót, robbanásszerűen nőtt az eljárás alkalmazása. Az olló sok fontos felfedezésben játszott szerepet az alaptudományban, a növénykutatók képesek voltak a penészgombával, a kórokozókkal és az aszállyal szemben ellenálló növények kifejlesztésére a segítségével, az orvoslásban pedig több új rákterápia klinikai tesztje is folyamatban van.

A genetikai olló új korszakot nyitott az élettudományokban, és sok tekintetben a legnagyobb hasznára van az emberiségnek – írta a Nobel-bizottság.

Az 51 éves Emmanuelle Charpentier a németországi Max Planck Intézetek Patogéntudományi egységének a vezetője. Tanulmányait a párizsi Pierre és Marie Curie Egyetemen (ma a Sorbonne Egyetem Természettudományi Kara) végezte, és a Pasteur Intézetben szerezte doktorátusát. Mindkét intézményben, majd a New York-i Rockefeller Egyetemen is oktatott és kutatott. Visszatérve Európába a Bécsi Egyetem Mikrobiológiai és Genetikai Intézetének vendégprofesszora és laboratóriumának vezetője volt. A 2010-es évek elején a svédországi Umea Egyetem molekuláris fertőzések gyógyítását kutató laboratóriumának vezetőjeként dolgozott, 2015-ben lett a német Max Planck Társaság tagja, a berlini Fertőzésbiológiai Intézet igazgatója. 2018-ban alapította meg a társaság patogéntudományi egységét.

Jennifer Doudna amerikai biokémikus a Kaliforniai Egyetem berkeley-i intézményének (Berkeley) professzora. 1964-en született Washingtonban, tanulmányait a kaliforniai Pomona Főiskolán, a Harvard Egyetemen és a Coloradói Egyetemen végezte. 2002 óta a Berkeley biokémiai és molekuláris biológia tanszékének professzora, jelenleg az Innovatív Genomika Intézet igazgatójaként egy újkoronavírus-tesztközpontot vezet, ahol a Covid-19 CRISPR-alapú tesztelését végzik.

A CRISPR/Cas9 eljárást a 2015-ös év tudományos áttörésének választották. Charpentier és Doudna az elmúlt években számtalan tudományos kitüntetést kapott, köztük a norvég Kavli-díjat, a kanadai Gairdner Nemzetközi Díjat, a Mark Zukerberg és felesége alapította Breakthrough Prize in Life Sciences díjat és a Wolf-díjat, amelyet idén ítéltek oda nekik a CRISPR genomszerkesztő rendszer kifejlesztéséért.

Az amerikai Time magazin Charpentiert és Doudnát 2015-ben a világ 100 legbefolyásosabb embere közé választotta.

A kitüntetettek 10 millió svéd koronán osztoznak. A díjátadó ünnepséget hagyományosan december 10-én, az elismerést alapító Alfred Nobel halálának évfordulóján tartják, a koronavírus-világjárvány miatt ezúttal azonban a megszokottnál szerényebb körülmények között.