Új gyógyszer – Lassítja az Alzheimer-kórt

A közlemény meggyőző volt, részletezve, hogy a vizsgálatban részt vevők csaknem felénél a kezelés megkezdése óta eltelt egy év alatt nem romlott a beteg állapota. A szakértők azonban óvatosságra intettek a teljes vizsgálati adatok közzétételéig. A közelmúltban ezeket az adatokat egy szakértői értékeléssel ellátott tanulmányban tették közzé.

A vizsgálatba eredetileg 1736 embert vontak be, akiknél az Alzheimer-kór korai tünetei jelentkeztek. A csoport egyik fele 72 héten keresztül havonta kapott infúziót a gyógyszerből, míg a másik fele placebót kapott. A 76 hetes klinikai követés azt mutatta, hogy a kezelés hatására jelentősen lelassult a betegség progressziója.

A hatás leginkább azoknál a betegeknél volt érezhető, akiknél alacsonyabb volt a kóros taufehérjeszintje, amely köztudottan az Alzheimer-kór egyik jellemzője, és idővel felhalmozódik. Amikor a betegek ezen alcsoportját egy szélesebb csoportban egyesítették a magasabb tauszintű betegekkel, az általános eredmény statisztikailag szignifikáns maradt.

Gil Rabinovici, az UCSF Alzheimer-kór Kutatóközpontjának igazgatója és munkatársa, Renaud La Joie szerkesztőségi cikkében kiemelte, hogy a Donanemab, valamint a hasonló gyógyszerek, az aducanumab és a Lecanemab – ez utóbbi csak ebben a hónapban kapta meg a teljes körű FDAengedélyt –  csak korlátozott előnyökkel járnak az előrehaladott betegségben szenvedők számára. Azt írták, hogy az ilyen típusú terápiák – a monoklonális antitesteknek nevezett gyógyszercsoport – „csak a nyitófejezetet jelenthetik az Alzheimer-kór molekuláris terápiáinak új korszakában”, és figyelmeztettek, hogy „még mindig szükség van hatásosabb és biztonságosabb kezelések kifejlesztésére”.

Valójában, miközben ezek a gyógyszerek piacra kerülnek, az Alzheimer-kór megelőzésének és kezelésének számos más módját kutatják, a génterápiától kezdve az életmódváltáson át a vakcinákig. Bár valószínűtlen, hogy egyetlen kezelés valaha is minden beteg számára megfelelő lenne, azt a megerősítést, hogy a Donanemab egyeseknél valóban lassítja a betegség előrehaladását, áttörésként üdvözlik.

„A mai teljes körű eredmények alátámasztják azt, amit a Donanemabról már májusban hallottunk, hogy a gyógyszer több mint 20 százalékkal képes lassítani az Alzheimer-kór progresszióját” – magyarázta dr. Richard Oakley, az Alzheimer's Society jótékonysági szervezet kutatási igazgatóhelyettese.

„Ez a tanulmány tovább gyarapítja azokat bizonyítékokat, amelyek szerint a minél korábbi stádiumban történő kezelés előnyösebb lehet, mivel a donanemab hatása nagyobb a betegség korábbi stádiumában lévő embereknél.”

Egyetlen orvosi kezelés sem kockázatmentes. A donanemab-kísérletben három résztvevő, akiknél az amiloiddal kapcsolatos képalkotási rendellenességeket (ARIA) diagnosztizáltak – ami az ilyen típusú terápiák ismert kockázata –, később meghalt. Míg a halál és a súlyos mellékhatások ritkán fordultak elő, az enyhe mellékhatások sokkal gyakoribbak voltak. Mivel úgy tűnik, hogy az ARIA kockázata magasabb bizonyos genetikai mutációkkal rendelkező betegeknél, Rabinovici és La Joie azt javasolja, hogy a genetikai vizsgálat hasznos lépés lehet e kezelések megkezdése előtt. A vizsgálat másik korlátja, hogy a résztvevők többsége fehér volt. Dr. Oakley rámutatott, hogy „döntő fontosságú, hogy a jövőbeni vizsgálatokban nagyobb sokszínűséget lássunk, hogy bebizonyítsuk, hogy az új gyógyszeres kezelések hasonló hatással vannak az Alzheimer-kórral élőkre.”

Ha a donanemab megkapja az FDA jóváhagyását, amelyet a szakértők valószínűsítenek, akkor ez csak a harmadik ilyen gyógyszer lesz, amelyet szélesebb körben is használhatnak. Ezek közül az egyiket, az aducanumabot az európai szabályozó hatóság már elutasította biztonsági és hatékonysági aggályok miatt. De bármi is történjen ezután, tagadhatatlan, hogy az eredmények közzététele fontos pillanat a betegség elleni küzdelemben.

Ahogy dr. Susan Kohlhaas, az Alzheimer's Research UK kutatási és partnerségi ügyvezető igazgatója egy nyilatkozatban fogalmazott, az eredmény „újabb mérföldkő”, amely kiemeli, hogy „a demencia kilátásai és az emberekre és a társadalomra gyakorolt hatása végre változik”.

(MH)